美國批準近20年來首款阿爾茨海默病藥,年費用5.6萬美元
2021年06月08日09:36

原標題:美國批準近20年來首款阿爾茨海默病藥,年費用5.6萬美元

當地時間6月7日,美國食品藥品監督管理總局(FDA)官網發佈聲明稱,批準製藥公司渤健(Biogen)開發的Aduhelm(aducanumab,阿杜那單抗)治療阿爾茨海默病患者,這是自2003年以來首個獲批用於阿爾茨海默病的新型療法。

據彭博社報導,該公司及其日本合作方衛材株式會社在一份公告中說,阿杜那單抗的年治療費用是5.6萬美元,據渤健首席執行官馮納璽在週一的採訪中提到,這個定價是合理的,該公司承諾未來四年不會提高這款藥品的價格。

受上述消息影響,渤健股價一度暴漲近60%,最終收漲38.34%,報395.85美元/股,市值近600億美元。

阿爾茨海默病(AD)是老年期癡呆最常見的一種類型,患者思維、記憶和獨立性會因此受損,影響生活質量以及死亡,正如FDA在聲明中所說“這是一種毀滅性疾病”。

從全球來看,據國際阿爾茨海默病協會(ADI)發佈的《世界阿爾茨海默病2018年報告》顯示,目前全世界至少有5000萬的癡呆患者,到2050年預計將達到1.52億,其中約60%-70%為阿爾茨海默病患者。

阿爾茲海默病的治療難點在於其發病機製並未完全清晰。目前,比較公認的機製是認為β澱粉樣蛋白( amyloid-β,Aβ) 的生成和清除失衡是神經元變性和癡呆發生的始動因素,異常水平的β-澱粉樣蛋白在大腦神經元之間形成的斑塊具有神經毒性,導致神經元變性。

FDA在獲批聲明中介紹,研究人員在3482名患者的三項獨立研究中評估了阿杜那單抗的療效,接受治療的患者澱粉樣蛋白斑塊的劑量和時間依賴性顯著減少,而研究對照組中的患者澱粉樣蛋白斑塊沒有減少。FDA表示,Aduhelm與現有治療方法相比具有有意義的治療優勢。

官網資料顯示,渤健是一家美國全球生物技術公司,總部位於美國馬薩諸塞州劍橋市,成立於1978年。圍繞阿爾茲海默症藥品的研究,渤健也可謂一波三折。早在2007年11月,渤健就從Neurimmune獲得阿杜那單抗的研發許可,之後渤健和日本製藥公司衛材在全球合作開發和商業化aducanumab。

2020年7月,渤健和衛材就該藥向FDA提交上市許可申請;當年8月,FDA表示將對藥物進行快速審查;2020年11月,FDA召集的諮詢委員會將討論aducanumab的上市申請,並投票決定是否向FDA推薦批準這款創新療法。

實際上,全球多家製藥公司在阿爾茲海默病治療藥物上都曾投入,但是針對β-澱粉樣蛋白的研究在臨床試驗環節就已經出局,如2012年,輝瑞、強生等宣佈停止阿爾茨海默症藥物Bapinuezumab的研發;2018年6月,禮來宣佈,其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶(BACE)抑製劑Lanabecestat治療阿爾茨海默病的全球3期臨床試驗。

在阿杜那單抗之前,已經獲批的幾款藥物僅僅是緩解阿爾茲海默病的症狀,包括多奈呱齊、卡巴拉汀、加蘭他敏、美金剛以及多奈呱齊+美金剛複方製劑。

《華爾街日報》稱,儘管數以百萬患者抱有希望,但aducanumab的影響力可能有限。自稱會開這款藥物的醫生們提醒說,該藥不會幫助到所有病患,尤其是較晚期的患者。醫療保險公司信諾保險估計,一些符合使用這款藥物資格的患者可能面臨每年1萬美元或更高的自費成本。報導還援引一些醫生的話稱,支持該藥物有效性的證據有限,他們建議不要批準這款藥物。

美國非營利性機構UsAgainstAlzheimer's聯合創始人兼主席George Vradenburg對此評價,經過多年的失望和絕望,這次批準為許多家庭帶來了新的希望,並為未來的投資和創新提供了契機。

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